我国首例 瑞金医院启动帕金森自体干细胞疗法

今天是第29个世界帕金森病日，中国首例帕金森病患者接受GCP级自体干细胞移植治疗的帕金森病患者现身上海瑞金医院科普活动现场，首度面向公众分享其阶段性康复体验。这也意味着，中国首例帕金森病患者通过国际标准临床试验，用自身干细胞修复受损脑神经，迈出细胞治疗帕金森病的关键一步。

帕金森病作为常见神经退行性疾病，目前我国现有约400万患者。帕金森病患者因脑内产生多巴胺的神经元逐渐死亡，出现肢体震颤、运动迟缓等症状，最后甚至导致运动功能丧失乃至全身僵硬，完全丧失生活自理能力，被称为“不死的癌症”。当前药物治疗虽能缓解症状，但无法阻止疾病进展。

但近日有好消息传来，66岁的帕金森病患者沈女士在瑞金医院接受了一项创新治疗——通过微创手术，将自体诱导多能干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞移植入脑部。3月1日实施手术至今，一月有余，沈女士已能实现一整天自主行走。

这是我国首次将此类细胞治疗技术应用于帕金森病临床实践，沈女士也成为我国首例在国家药监局批准开展的临床试验中接受自体干细胞疗法的帕金森病患者。

据介绍，瑞金医院神经内科主任刘军团队联合中科院脑智卓越中心陈跃军研究员团队，历时三年研发出“UX-DA001注射液”。该疗法通过采集患者血液细胞，经实验室诱导为具有分化潜能的多巴胺前体细胞，再精准移植至患者脑内特定区域。陈跃军团队通过技术创新，使分化细胞纯度达到国际先进水平。这项技术2024年12月获得国家药监局临床试验许可后，于2025年正式启动。

沈女士患病14年间，经历了从单药控制到多种药物联用，最终出现严重并发症的困境。而这次，手术醒来就能在床上活动，第二天就能下地。沈女士分享说，“接受干细胞治疗后，我的睡眠质量明显改善，入睡很快，一觉能睡6个小时，原来僵硬的手脚也比之前灵活，每天都能感受到细微进步。虽然恢复过程需要耐心，但‘一天比一天好’的状态让我充满希望。”

据主刀的李殿友主任医师介绍，移植细胞将在未来3-6个月逐渐成熟，与现有神经网络建立连接，按需释放多巴胺。与传统药物治疗相比，这种“细胞替代”疗法有望实现功能性治愈。

刘军主任说，目前，帕金森病治疗以药物控制为主，通过左旋多巴类药物补充多巴胺，或使用抗胆碱药、多巴胺受体激动剂等缓解症状。但药物治疗5年后，易出现药效波动，且无法阻止疾病进展。对于部分患者，脑深部电刺激术（DBS）通过植入电极调控脑区活动，可一定程度改善运动障碍，但需要长期的参数调控，部分患者疗效也逐渐下降。

近年来，新兴疗法不断涌现，如无创深脑刺激技术、肠菌移植疗法等，前者通过电场干预脑功能缓解症状，后者基于“脑-肠轴”理论改善肠道菌群平衡间接影响病情。

而此次采用的细胞移植治疗，通过补充丢失的多巴胺能神经元，成为最具潜力的治愈方向之一。值得注意的是，该疗法采用患者自体细胞，规避了免疫排斥风险。目前该疗法已在中美均获批开展临床试验，首位受试者的成功为后续研究奠定基础。

“这为中晚期患者提供了新治疗思路。”刘军主任表示，团队将持续观察移植细胞的整合情况，按计划逐步扩大受试者规模。随着我国人口老龄化加剧，这项突破性技术或将为数百万帕金森病患者带来曙光。

中国工程院院士、瑞金医院院长宁光指出，近年来，医院致力于帕金森病的治疗与研究，取得了包括干细胞移植、神经调控等在内的新技术进展，他特别提到，瑞金海南医院依托“先行先试”政策优势，可更快引入国际前沿药物及设备，例如针对中晚期患者的基因疗法、新型脑机接口技术等，为患者提供更多元化的治疗选择。宁院长感谢患者对医院的信任与支持，并表示医院将持续努力，与患者共同为战胜帕金森病而努力。

看看新闻记者: 周文韵

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